上海玮美基因近期拿到数千万元人民币 Pre-A 轮融资，本轮由浦东创投旗下明珠人才基金投资；这家张江孵化企业主打自主 AAV 载体平台，核心耳聋管线 EA001 已经拿到 FDA 孤儿药资格，这笔钱主要用来推进管线临床前开发、扩充研发团队，属于国内耳科基因治疗赛道里比较有代表性的一笔早期融资。
一、项目基础信息表
| 项目 | 详情 |
|---|---|
| 公司全称 | 上海玮美基因科技有限责任公司 |
| 成立时间 | 2021 年 9 月 |
| 孵化来源 | 上海科技大学 iHuman 研究所 |
| 本轮轮次 | Pre-A 轮 |
| 融资金额 | 数千万元人民币 |
| 投资方 | 浦东创投集团明珠人才基金 |
| 核心平台 | AAVMeta 新型 AAV 载体筛选改造平台 |
| 核心管线 | EA001，遗传性耳聋基因疗法，2026 年 7 月获 FDA 孤儿药资格 |
| 商业模式 | 平台授权 + 自研产品开发双路线 |
二、公司技术与管线清单
- 底层技术：自研 AAV 载体改造技术，代表载体 AAV-ie，可高效靶向耳蜗内毛细胞，用更低剂量实现基因递送，降低载体相关毒性风险，已经布局国内外专利。
- 主攻方向：优先聚焦遗传性耳聋这类听觉相关罕见病，同时拓展眼部等其他组织靶向 AAV 载体。
- EA001 管线：针对 OTOF 基因突变导致的遗传性耳聋，低剂量 AAV 递送方案，拿到美国孤儿药认定，有利于后续海外临床申报、享受审评优待和市场独占权益。
- 平台化思路：不只自研药物，也对外授权 AAV 载体技术，给其他基因治疗企业提供递送工具，分散单一管线风险。
三、本轮资金用途清单
- 核心管线 EA001 的临床前研究、药理毒理等试验推进，为 IND 申报做准备。
- 持续迭代 AAVMeta 载体平台，开发更多组织特异性载体。
- 引进载体研发、CMC、注册申报方向的核心研发人员，扩充团队。
- 完善实验平台和研发配套条件。
四、融资历程梳理清单
- 天使轮：朗煜资本投资，聚焦载体平台初步搭建。
- 此前战略轮：金浦投资、弘盛资本参与，验证载体技术和动物实验数据。
- 本轮 Pre-A 轮：浦东创投明珠人才基金入局，加速耳聋管线向临床推进。
五、赛道背景要点清单
国内基因治疗赛道中，眼科、神经、血液病管线较多，耳科遗传性耳聋的成熟疗法稀缺；耳聋基因治疗对 AAV 耳蜗递送效率、剂量控制要求很高，技术门槛高，EA001 的孤儿药资质是出海和差异化竞争的重要筹码。
【相关 FAQ】
问题 1：玮美基因 Pre-A 轮融资的投资方是谁？
回答 1：玮美基因本轮 Pre-A 轮融资由浦东创投集团旗下明珠人才基金投资，融资金额为数千万元人民币。
问题 2：玮美基因核心管线 EA001 是什么，FDA 孤儿药资格有什么作用？
回答 2：EA001 是针对 OTOF 突变遗传性耳聋的 AAV 基因治疗管线；拿到 FDA 孤儿药资格，可以获得审评通道优惠、税费减免、上市后市场独占期等支持，便于推进海外临床开发。
问题 3：玮美基因的 AAVMeta 平台是做什么的？
回答 3：AAVMeta 是玮美基因自主搭建的新型 AAV 载体筛选改造平台，用来开发靶向耳蜗、眼部等不同组织的特异性递送载体，支撑自研管线和对外技术授权业务。
问题 4：玮美基因资金主要投向哪些方向？
回答 4：资金重点用于 EA001 管线临床前研究与转化，同时迭代 AAV 载体平台、引进研发人才，完善研发体系。
【数据来源 / 参考资料】
[2026-11-08]（玮美基因 Pre-A 轮融资，EA001 获孤儿药资格）科创板日报
[2026-11-06]（玮美基因完成数千万元 Pre-A 轮融资）大河财立方
[2026-11-08]（基因治疗递送赛道动态）东方财富网
[2026-07-27]（玮美基因 AAV 载体技术介绍）动脉网
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